主攻方向：兒童神經發育障礙性疾病，重點針對兒童期癲癇早期診斷與防治、神經保護機制與干預以及孤獨症譜系障礙進行系統的臨床流行病學和轉化研究。
前沿技術：牽頭國內首個新型基因治療臨床IND研究，開展AADC缺乏症基因治療VGN-R09b I/III期臨床試驗，建立我國首個兒童孤獨症早期篩查佇列，將早期篩查率提升近30%，相關成果被國家衛健委應用於制定《0—6歲兒童孤獨症篩查干預服務規範（試行）》。
擅長疾病：兒童癲癇、藥物難治性癲癇、各種類型腦炎、抽動障礙、兒童疑難罕見病。
學術亮點：中華醫學會兒科學分會罕見病學組組長、中國抗癲癇協會常務理事、中國醫師協會神經內科分會兒童神經專業委員會副主任委員、中國醫院協會罕見病分會副主任委員、上海醫學會兒科分會主任委員、上海抗癲癇協會會長、中國抗癲癇協會教育工作委員會主任委員、國際抗癲癇聯盟ILAE遺傳分會癲癇基因組學專業工作組成員；主持國家及省部級科研專案16項，發表學術論文211篇，SCI100餘篇。國家重點研發計畫首席科學家。獲“中國好醫生”稱號。主持國家及省部級科研專案1項，聚焦脊髓性肌萎縮症的診治現狀與前沿進展，在中華醫學會第三十次兒科學術大會作主題報告。