Введение в болезнь
Лейкемия — это гематологическое злокачественное новообразование, вызванное злокачественной клональной пролиферацией гемопоэтических стволовых и прогениторных клеток. В зависимости от происхождения клеток она классифицируется на острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ, чаще встречается у детей) и хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ). Типичные проявления включают анемию, кровотечения, лихорадку и инфекции, боли в костях, а также увеличение печени, селезенки и лимфатических узлов. Показатель излечения детской бета-ангиокарциномы (В-ОЛЛ) при стандартной химиотерапии превышает 90%. Взрослым и пациентам с рецидивирующим или рефрактерным заболеванием требуется комплексное лечение, включающее таргетную терапию, иммунотерапию и трансплантацию.
Передовые высокоточные диагностические и лечебные технологии.
1. Точное таргетирование CAR-T -клетками: CAR-T-терапия с двойным таргетированием CD19 и CD19/CD22 значительно повысила частоту полной ремиссии при рецидивирующем и рефрактерном B-клеточном остром лимфобластном лейкозе (B-ALL); CD7 CAR-T-терапия используется при Т-клеточном остром лимфобластном лейкозе (T-ALL)/лимфобластной лимфоме, а также постоянно разрабатываются универсальные и генно-редактируемые препараты.
2. Одобрение CAR-T-терапии в стране : В ноябре 2025 года Национальный медицинский совет (NMPA) одобрил первый разработанный в стране препарат CAR-T для лечения детского лейкоза — инъекцию «Пукиоленсай». Это первый в мире гуманизированный препарат, нацеленный на ту же мишень (CD19), что заполняет пробел в лечении детей и подростков.
3. Целенаправленная стратификация ОМЛ : ингибиторы FLT3 (например, гиретиниб), ингибиторы IDH1/2 и венецелла в сочетании с режимами деметилирования используются для точного лечения на основе молекулярных подтипов, что значительно улучшает показатели ремиссии ОМЛ и выживаемость.
4. Биспецифическая трансплантация антител : Биспецифические антитела, такие как белинтолимаб, используются при остром лимфобластном лейкозе с минимальной остаточной болезнью или рецидивом. После устранения остаточных очагов проводится трансплантация гемопоэтических стволовых клеток для снижения риска рецидива.
5. Трансплантация для закрепления радикального излечения : Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток остается наиболее важным радикальным методом лечения лейкемии высокого риска/рецидивирующей лейкемии, при этом наблюдается постоянный прогресс в отборе доноров, оптимизации предоперационной подготовки и поддерживающей терапии после трансплантации.
