中国医学科学院北京協和醫院
國家級疑難重症診治中心,在複雜、危重與罕見疾病的多專科診療及臨床研究方面具備深厚實力。
- 成立年份
- 1921
- 床位數
- 2000
疾病專題
了解疾病表現、常見誘因,以及可由專業團隊進一步評估的診療技術。
疾病介紹
肌萎縮側索硬化症俗稱漸凍症,是大腦運動皮層、腦幹和脊髓前角運動神經元進行性變性死亡的神經退行性疾病。患者常先發現一側手笨拙、肌肉跳動、走路拖步,隨後四肢無力萎縮,並逐漸累及說話、吞咽與呼吸。目前尚不能徹底治癒,利魯唑、依達拉奉可延緩進展;對攜帶SOD1基因突變的患者,托夫生是全球首個對因靶向藥,可從源頭阻斷毒性蛋白合成。
顶尖前沿高精诊疗技术
1. 托夫生鞘內注射:反義寡核苷酸藥物與SOD1基因信使RNA結合、降解毒性蛋白,2023年4月獲美國FDA批准、2024年9月獲中國NMPA附條件批准;2025年國內多家中心完成商業注射,部分患者肌肉跳動減少90%以上。
2. iPSC細胞治療:2025年9月北醫三院聯合完成全球首個中美藥監局雙報雙批iPSC衍生神經前體細胞治療ALS註冊I/II期試驗首例給藥,經腰穿鞘內注射。
3. 本土基因治療:清華大學原創TRIM72靶點基因藥物SNUG01於2025年3月獲美國FDA IND許可並啟動多中心研究;上海VGN-R13早期探索研究取得陽性結果。
4. 專家共識更新:2026版中國專家共識建議家族性ALS行全外顯子測序基因檢測,新增對SOD1突變所致ALS可考慮托夫生治療。
方案概覽
醫療團隊會根據病理類型、分期、基因檢測、既往治療史與患者身體狀況制定個人化方案。
合作醫院網絡
嚴選具備專科實力與國際患者服務能力的領先醫療中心。
國家級疑難重症診治中心,在複雜、危重與罕見疾病的多專科診療及臨床研究方面具備深厚實力。
以神經科學和老年醫學為重點的三級甲等綜合醫院,是我國神經科學初創基地和人才培育的搖籃之一,醫院擁有經國務院特批的中國國際神經科學研究所,是國內神經科學領域開展高水準國際合作與對外交流的重要平臺。
中山大學附屬第三醫院始建於1971年,是國家衛健委直屬的三級甲等綜合醫院,構建「一體兩翼、三城四院」的多院區佈局,擁有肝病、腦病、免疫性疾病三大頂尖學科群,15個國家臨床重點專科,感染性肝病、兒童發育行為診療、風濕免疫、康復醫學等領域長年穩居全國第一梯隊,是華南地區疑難肝病、神經免疫疾病診療的核心標桿醫院。
醫院是全國首批國家醫學中心創建單位、國家委省共建高質量發展試點醫院,建有國家精神疾病醫學中心及2家國家區域醫療中心。醫院有國家臨床重點專科43個,數量名列全國醫院第一;臨床醫學ESI排名處於全球前0.252‰。在復旦版中國醫院排行榜上,醫院綜合實力連續多年位居全國前三(連續11年綜合排名全國第二),麻醉科排名全國第一,放射科、病理科、泌尿外科、超聲醫學、老年醫學等多個專科位居全國前列,全院共有10餘個專科排名全國前三、近30個專科排名全國前十。
醫院承建國家神經疾病醫學中心、國家傳染病醫學中心和國家老年疾病臨床醫學研究中心三大國家級醫學中心,同時也是國家皮膚和性傳播疾病專業質控中心(籌)。有衛生部國家臨床重點專科20個,教育部國家重點學科10個,國家重點實驗室2個。國考A++位列全國第一梯隊,是國內最著名、最具國際化特色的醫教研中心之一。
權威專家
放射科主任、主任醫師、教授/博導、國家高層次人才
研究領域方向:腦血管病、腦腫瘤影像,醫學影像人工智慧;精神影像及其臨床轉化;神經精神放射診斷。 前沿技術:腦灌注、腦功能磁共振,腦腫瘤影像組學,AI 腦病灶識別;國際首創“精神影像學(Psychoradiology)”;牽頭制定國內首個精神分裂症MR腦結構成像技術規範化應用中國指南;國際上首個精神影像門診;超極化13C磁共振代謝成像。 擅長疾病:精神分裂症、抑鬱症、雙相障礙等精神疾病的影像輔助診斷與療效預測;神經系統疾病影像診斷。 學術亮點:國家自然科學基金優秀青年基金獲得者(2013)、國家高層次人才(教育部)、中華醫學會放射學分會
所屬醫院
四川大學華西醫院
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副主任醫師、博導
研究領域方向:多模態 PET/MR 分子影像、AI 輔助 PSMA 病灶檢出、腫瘤分子影像定量。 前沿技術:PET/MR 多參數融合成像;AI 輔助 PSMA 陽性病灶自動識別與定量分析。 擅長疾病:前列腺癌、腦腫瘤、神經退行性疾病 PET/MR 精准評估。 學術亮點:上海市浦江人才,一體化 PET/MR 臨床圖譜副主編;EJNMMI 等期刊發表分子影像成果。 核心價值:通過多模態影像與 AI 技術提升 PSMA 病灶檢出率,為 ¹⁷⁷Lu‑PSMA 治療提供精准靶區證據。
所屬醫院
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院
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中國工程院院士,華山醫院神經外科主任、學科帶頭人
研究領域方向:腦血管病、腦腫瘤和腦創傷的開創性研究。 前沿技術:行醫執教50餘載,手術逾萬例,帶領華山神經外科發展成為世界上最大的神經外科中心之一;2015年榮獲世界神經外科學會聯盟榮譽獎章。 擅長疾病:腦動脈瘤、腦動靜脈畸形、顱內腫瘤、腦外傷。 學術亮點:2009年當選中國工程院院士,2011年當選世界神經外科學院院士,自194年開始擔任神經外科主任至今,同時任上海神經外科臨床醫學中心主任、復旦大學神經外科研究所所長等職務。
所屬醫院
復旦大學附屬華山醫院
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主任醫師,碩士生導師,華山醫院神經外科垂體瘤亞專業組組長
研究領域方向:以鞍區腫瘤為主的各種顱腦腫瘤的微創手術治療,經鼻蝶手術治療垂體瘤。 前沿技術:率先在國內開展神經內鏡下經鼻蝶垂體瘤切除術,手術創傷小、腫瘤全切率高、併發症低;累計完成垂體瘤手術超5000例,每年接診來自全國各地的疑難垂體瘤患者,包括巨大垂體瘤、復發垂體瘤及功能性垂體瘤。 擅長疾病:垂體瘤、顱咽管瘤、脊索瘤等鞍區腫瘤的微創手術。 學術亮點:中國垂體瘤協作組秘書和上海市垂體瘤研究中心秘書兼內鏡組組長;長期從事以鞍區腫瘤為主的各種顱腦腫瘤的微創手術治療,在經鼻蝶手術治療垂體瘤方面積累了豐富的臨床經驗,碩士
所屬醫院
復旦大學附屬華山醫院
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主任醫師、教授、博導,腦血管病亞專科主任
研究領域方向:腦脊髓血管病,煙霧病、顱內動脈瘤; 擅長技術:腦血管複合手術、顱內外血管搭橋、FLOW00 術中灌注評估; 擅長疾病:顱內動脈瘤、腦 AVM、煙霧病、自發性腦出血; 學術亮點 & 核心價值:創新腦血管複合手術 “華山方案”;國內煙霧病外科診療領軍專家,牽頭腦血管病多中心臨床研究。
所屬醫院
復旦大學附屬華山醫院
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主任醫師,教授,博士生導師,華山醫院神經內科副主任
研究領域方向:腦血管病急性期救治和腦小血管病的臨床和基礎研究。 前沿技術:負責華山醫院急性卒中綠色通道工作10餘年,擅長腦梗死急性期救治流程、靜脈溶栓、血管內治療及多模式影像評估;主持國家科技重大專項,在腦小血管病發病機制方面開展原創性工作。 擅長疾病:腦梗死、腦出血、腦小血管病、遺傳性腦血管病、血管性認知功能障礙。 學術亮點:中華醫學會神經病學分會腦血管病學組委員,中國卒中學會腦小血管病分會副主委,中國卒中學會腦血流與代謝分會常委;以重磅研究受邀做國際卒中大會大會發言,在Lancet Neurology等權威期刊發表論著。
所屬醫院
復旦大學附屬華山醫院
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主任醫師、教授、博導,神經免疫 / 肌病亞專科主任
研究領域方向:重症肌無力、炎性肌病、自身免疫性腦炎; 擅長技術:神經肌肉抗體譜檢測、重症肌無力個體化免疫調節、血漿置換 / 免疫吸附治療; 擅長疾病:重症肌無力、多發性肌炎、皮肌炎、自身免疫性腦炎、視神經脊髓炎譜系病; 學術亮點 & 核心價值:國內神經免疫疾病權威,國內重症肌無力診療指南執筆人,擁有國內規模領先的神經肌肉疾病生物標本庫。
所屬醫院
復旦大學附屬華山醫院
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主任醫師、教授、博導,神經遺傳亞專科主任
研究領域方向:遺傳性神經系統疾病、肝豆狀核變性(Wilson 病); 擅長技術:神經遺傳病基因測序、家系遺傳諮詢、Wilson 病個體化驅銅治療; 擅長疾病:Wilson 病、遺傳性共濟失調、遺傳性痙攣性截癱、家族性肌萎縮; 學術亮點 & 核心價值:國內 Wilson 病診療領軍專家,建立 Wilson 病全國隨訪佇列與診療規範,推動神經遺傳病基因篩查普及。
所屬醫院
復旦大學附屬華山醫院
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副主任醫師、博導
研究領域方向:脊髓損傷神經調控、痙攣性疾病(腦癱)、神經骨科交叉疾病。 前沿技術:脊髓電刺激 SCS 植入手術;選擇性脊神經背根切斷術 SDR;椎管內顯微手術。 擅長疾病:脊髓損傷後頑固性神經病理性疼痛、腦癱下肢痙攣、椎管內占位、複雜頸腰椎病。 學術亮點:國內神經調控脊柱外科方向骨幹,搭建痙攣性疾病 MDT 診療模式。 核心價值:開拓神經調控、脊髓功能重建新方向,打通骨科、康復、神經科交叉診療路徑。
所屬醫院
上海交通大學醫學院附屬第六人民醫院
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主任醫師,教授,博導
研究領域:癲癇、睡眠障礙、神經調控; 前沿技術:腦磁圖致癇灶定位、神經調控治療難治性癲癇; 擅長疾病:各類型癲癇、發作性睡病、不寧腿綜合征; 學術亮點:國內癲癇與睡眠醫學領軍專家; 核心價值:創建國內癲癇與睡眠障礙一體化診療規範。
所屬醫院
首都醫科大學宣武醫院(第一臨床醫學院)
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主任醫師、教授,科室副主任,神經脊柱中心創始人
研究領域:神經脊柱外科、顱頸交界區畸形;前沿技術:神經脊柱顯微微創技術; 擅長疾病:寰樞椎脫位、脊髓空洞、椎管內腫瘤、頸椎病; 學術亮點:國內神經脊柱外科開創者; 核心價值:開創國內神經脊柱外科獨立亞專科,建立脊柱脊髓病變手術規範化路徑。
所屬醫院
首都醫科大學宣武醫院(第一臨床醫學院)
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副主任醫師,小兒神經外科,腦癱外科 MDT 核心專家
研究領域方向:痙攣型腦癱功能性神經外科; 擅長技術:選擇性脊神經後根切斷術(SDR)、術中神經電生理監測; 擅長疾病:重度痙攣型腦性癱瘓、下肢肌張力增高、痙攣性步態; 學術亮點 & 核心價值:華東地區 SDR 手術核心專家,建立 SDR 術前康復評估、術後序貫康復一體化流程,打通腦癱外科 - 康復閉環。
所屬醫院
上海交通大學醫學院附屬新華醫院
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成功個案
CASE 01
患者檔案 姓名:Aisha Khan 年齡:34歲 國籍:巴基斯坦(卡拉奇) 診斷:抗NMDAR腦炎(卵巢畸胎瘤相關) 治療醫院:中國醫學科學院北京協和醫院 Aisha發來的視頻裏,她正抱著自己剛出生的寶寶,臉上洋溢著幸福而平靜的笑容。她在視頻裏說:“感謝你們,幫我擊退了那個差點奪走我一切的‘罕見’惡魔。”而將時間撥回到一年半前,她的世界曾一度陷入瘋狂與混亂。 Aisha是一位年輕的大學講師,生活原本平靜而充實。但一場突如其來的“怪病”徹底打亂了她的生活。她先是出現劇烈的頭痛和發熱,隨後開始胡言亂語,說看到不存在的東西,情緒變得極度不穩定
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CASE 02
患者檔案 姓名:David Miller 年齡:68歲 國籍:澳大利亞(墨爾本) 診斷:阿爾茨海默病(輕度認知障礙向癡呆轉化階段,Aβ-PET陽性,ApoE ε4攜帶者) 治療醫院:首都醫科大學宣武醫院 David先生的女兒發來一段視頻,畫面裏,David正坐在鋼琴前,流暢地彈奏著肖邦的夜曲。他的眼神專注,手指在琴鍵上跳躍,旋律優美而動人。女兒在郵件裏寫道:“感謝你們,幫我父親撥開了‘遺忘’的迷霧。他可能還是會忘記一些事,但他沒有忘記音樂,沒有忘記我們。”而一年前,這迷霧幾乎要將他完全吞噬。 David先生是一位退休的鋼琴教授,音樂是他的生命。然而,從
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CASE 03
患者檔案 姓名:Tanaka Yuki 年齡:55歲 國籍:日本(福岡) 診斷:原發性面肌痙攣(左側,病程5年,肉毒素治療效果減退,嚴重影響社交) 治療醫院:四川大學華西醫院 Yuki女士發來的視頻裏,她穿著優雅的和服,正在茶道教室裏,面帶微笑地為客人點茶。她的表情溫婉而自然,左眼和嘴角不再有絲毫的抽動。她在信裏寫道:“感謝你們,解開了我臉上的‘緊箍咒’,讓我能重拾這份需要靜心的工作。”而一年前,她的臉卻像被一只無形的手不斷拉扯。 Yuki女士是一位茶道老師,她的工作需要在一種極致的寧靜與和諧中完成。然而,五年前開始,她的左側眼瞼開始
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CASE 04
患者檔案 姓名:Lily Anderson 年齡:28歲 國籍:英國(倫敦) 診斷:藥物難治性顳葉癲癇(複雜部分性發作,每月發作4-5次,MRI示右側海馬硬化) 治療醫院:復旦大學附屬華山醫院 核心技術:術中喚醒麻醉下腦功能區定位輔助的精准前顳葉切除術 Lily發來的最新視頻裏,她正站在倫敦一間明亮的畫廊裏,自信地向來賓介紹著自己的攝影作品。她的眼神清澈而專注,言語流暢,與一年前那個時刻活在恐懼中的女孩判若兩人。她在郵件裏寫道:“感謝你們,幫我馴服了大腦裏的‘電風暴’,讓我重新找回了清晰的自己。” Lily是一位專業攝影師,但癲癇的陰影卻籠罩
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CASE 05
患者檔案: 姓名: Maria(瑪麗亞) 年齡: 68歲 國籍: 菲律賓 診斷: 帶狀皰疹後神經痛(PHN) 治療醫院: 中國中醫科學院廣安門醫院 當疼痛成為記憶,我們為她找回安睡的夜晚。 68歲的瑪麗亞是菲律賓宿務一位退休教師,三個月前,她左側胸背部患上了帶狀皰疹。皮疹癒合後,真正的噩夢才開始。原皰疹區域留下了劇烈的、燒灼樣的、針刺般的疼痛,衣服輕輕摩擦皮膚都像刀割一樣。這種疼痛日夜折磨著她,讓她無法入睡,食欲全無,體重驟降,原本開朗的她變得抑鬱、焦慮,甚至對生活失去了信心。當地醫生嘗試了多種止痛藥,但效果不佳,且帶來了嚴重的
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CASE 06
患者檔案 姓名: Alina 年齡: 5歲 國籍: 哈薩克斯坦 診斷: 痙攣型雙癱(腦性癱瘓),GMFCS III級 治療醫院:上海交通大學醫學院附屬新華醫院 小兒腦癱的康復,對一個家庭而言,是一場看不到盡頭的馬拉松。當家長帶著孩子輾轉全球,卻一次次聽到“只能這樣了”時,那種絕望是深入骨髓的。Alina的故事,講述的是我們如何幫助一個家庭,在資訊迷霧中找到那個能改變命運的關鍵決策點。 PART01. 一個被反復“松解”的彈簧 Alina的父母找到我們時,已經帶著她走過了哈薩克斯坦、俄羅斯和韓國的多家醫院。Alina因痙攣型雙癱,雙下肢肌張力極高,呈“剪刀
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CASE 07
患者檔案 姓名: Andrei 年齡: 42歲 國籍: 俄羅斯 診斷: 胸椎第10節(T10)不完全性脊髓損傷(AIS C級),神經源性膀胱,體位性低血壓 治療醫院:中國中醫科學院廣安門醫院 在重大傷病面前,最可怕的不是損傷本身,而是被一個看似權威的結論封印了所有可能。對於Andrei來說,從莫斯科一家頂尖醫院拿到“T10不完全性脊髓損傷,終身輪椅依賴”的預後判斷時,他的世界崩塌了。一次工地意外墜落,讓這個正值壯年的男人雙下肢肌力僅剩1級,並伴有嚴重的神經源性膀胱和體位性低血壓。歐洲的康復方案聚焦於輪椅技巧和併發症管理,這等於宣告他作為“站立
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